O femeie din Germania, în vârstă de 47 de ani, care suferea de trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după un tratament experimental de „resetare” a sistemului imunitar. Procedura inovatoare, bazată pe terapia cu celule CAR-T, a demonstrat rezultate remarcabile, pacienta nemaiavând nevoie de transfuzii sau tratament medicamentos la aproape un an de la intervenție.
Cazul, publicat în revista Med, oferă speranțe pentru tratarea afecțiunilor autoimune, deschizând noi perspective în gestionarea acestor boli complexe.
Cum a fost posibilă remisiunea completă
Pacienta suferea de anemie hemolitică autoimună (AIHA), o afecțiune în care sistemul imunitar atacă globulele roșii, sindrom antifosfolipidic (APLAS), care favorizează formarea cheagurilor de sânge, și trombocitopenie imună (ITP), caracterizată prin distrugerea trombocitelor. Aceste afecțiuni multiple o obligau anterior la transfuzii zilnice și la tratamente anticoagulante. După ce a încercat nouă tipuri diferite de terapii fără succes, femeia a fost inclusă într-un studiu clinic pentru terapia cu celule CAR-T.
Terapia CAR-T presupune prelevarea celulelor T ale pacientului, modificarea lor genetică pentru a recunoaște o anumită țintă – în acest caz, proteina CD19 de pe suprafața celulelor B defecte – și reintroducerea lor în organism. Celulele T modificate distrug apoi celulele B anormale, responsabile de producerea anticorpilor care atacă celulele sănătoase.
Efectele tratamentului asupra pacientei
Rezultatele au fost spectaculoase. La doar șapte zile de la administrarea celulelor CAR-T, pacienta a încetat să mai aibă nevoie de transfuzii. La 25 de zile, analizele de sânge au confirmat remisiunea completă. Nivelul hemoglobinei a revenit la normal, numărul trombocitelor s-a stabilizat, iar anticorpii responsabili de formarea cheagurilor au scăzut.
Hematologul Fabian Muller de la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania) a declarat că „După mai bine de 10 ani de boală, valorile sanguine s-au normalizat în doar câteva săptămâni. Viteza și amploarea răspunsului au fost remarcabile.” După 322 de zile, deși celulele B au început să reapară, majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, deci fără capacitatea de a ataca celulele sănătoase.
În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără efecte adverse.
Perspectivele terapiei CAR-T în afecțiunile autoimune
Deși este vorba despre un singur caz, rezultatele sunt extrem de promițătoare. Cercetătorii consideră că utilizarea mai timpurie a terapiei CAR-T ar putea preveni complicațiile cauzate de tratamentele ineficiente, îmbunătățind semnificativ calitatea vieții pacienților. Studiile clinice mai ample sunt necesare, însă succesul obținut în acest caz deschide noi orizonturi în tratamentul bolilor autoimune.
Studiul a fost publicat în revista Med.
